Comment les médicaments expérimentaux sont utilisés dans les essais cliniques
Définition
Un médicament expérimental est un médicament qui a fait l'objet d'essais initiaux en laboratoire (et généralement sur des animaux) afin de pouvoir être administré à l'homme, mais n'a pas encore reçu l'approbation de la FDA (Food and Drug Administration)..Ces médicaments sont également appelés «médicaments expérimentaux». Comme ils n'ont pas encore été approuvés par la FDA, ils ne peuvent pas encore être commercialisés et vendus légalement. À quelques exceptions près, telles que l'accès étendu et les exceptions spéciales (usage compassionnel), la méthode la plus courante d'utilisation d'un médicament expérimental consiste à participer à un essai clinique utilisant ce médicament..
Au début, il peut être effrayant si votre médecin recommande un médicament classé dans la catégorie «expérimental», mais il est très utile de comprendre ce que cela signifie et d'avoir une liste de questions à poser. Cela peut également réduire vos craintes si vous réalisez qu'il existe de nombreux mythes au sujet des essais cliniques, mais chaque médicament que nous avons approuvé a déjà été étudié en tant que médicament expérimental..
Différentes phases de médicaments expérimentaux
Tous les médicaments expérimentaux n'ont pas été étudiés au même degré. Certains commencent tout juste à être utilisés chez l'homme, d'autres depuis une longue période et sont sur le point d'être approuvés par la FDA. Les différentes phases des essais cliniques ont des objectifs différents et varient en fonction du nombre de personnes traitées..Avant qu'un médicament ne soit testé sur des humains, il est généralement testé sur des cellules cancéreuses ou d'autres tissus en laboratoire, ainsi que sur des animaux de laboratoire. Les premières études réalisées sur l'homme sont des essais de phase 1. Il n'y a que quelques personnes dans ces procès. Ces premiers essais ont principalement pour but de déterminer si un médicament expérimental est sans danger pour l'homme et de déterminer quelle dose est la plus appropriée.
Le niveau suivant de test est celui des essais de phase 2. Ces essais incluent plus de personnes et sont utilisés pour évaluer si un médicament est efficace ou non. Comme un plus grand nombre de personnes sont présentes dans ces études, des informations supplémentaires sont également obtenues sur la sécurité..
La dernière étape de la recherche avant l'approbation de la FDA est un essai de phase 3. Tout en testant à nouveau la sécurité, ces essais sont effectués pour voir si le nouveau médicament est plus efficace que les traitements actuellement disponibles ou s'il est aussi efficace mais a moins d'effets secondaires que les autres médicaments disponibles.
Qui peut utiliser des drogues expérimentales?
Les médicaments expérimentaux ne sont souvent disponibles que dans le cadre d'essais cliniques, mais d'autres options peuvent être envisagées..Médicaments expérimentaux dans les essais cliniques
De loin, le moyen le plus courant d’utiliser un médicament expérimental est de s’inscrire et de participer à un essai clinique portant sur ce médicament. Pour participer à un essai clinique, vous devez remplir une liste de contrôle des critères d’éligibilité définis par les chercheurs. Ces critères peuvent inclure des éléments tels que le sexe, l'âge, le statut de performance, etc., de sorte que toutes les personnes susceptibles d'en bénéficier ne seront pas admises à l'essai..Utilisation de médicaments expérimentaux en dehors d'un essai clinique
Parfois, des médicaments expérimentaux peuvent être obtenus en dehors des essais cliniques, par exemple via une utilisation compassionnelle ou un accès avancé, mais des critères très spécifiques doivent être remplis pour être éligibles à une utilisation. Ceux-ci inclus:- Le traitement standard pour votre condition doit avoir échoué.
- Vous ne pouvez par ailleurs pas participer à des essais cliniques portant sur le médicament..
- Il ne doit y avoir aucun traitement alternatif disponible.
- Le médicament doit avoir démontré une activité contre votre cancer dans le cadre d'études menées à ce jour..
- Les avantages de l’utilisation du médicament doivent compenser tous les risques anticipés de l’utilisation du médicament..
- Il doit exister des preuves que le médicament vous sera bénéfique..
- Le médicament doit pouvoir être administré en toute sécurité en dehors du protocole d'un essai clinique.
- Le médicament doit être disponible en quantité suffisante pour les personnes participant aux essais cliniques en cours..
Avantages et inconvénients
L'utilisation d'un médicament expérimental présente de nombreux avantages et inconvénients. De nombreuses personnes trouvent qu'il est utile de les répertorier sur papier pour pouvoir peser soigneusement leurs options. Les avantages et les inconvénients comprennent:Avantages
Un médicament expérimental peut présenter des avantages par rapport aux options approuvées par la FDA pour un certain nombre de raisons. Certains d'entre eux comprennent:- Un médicament expérimental peut vous donner la possibilité de traiter efficacement un cancer ou un autre problème de santé pour lequel aucun traitement efficace n'est encore disponible, lorsque les autres traitements ont échoué ou lorsque les traitements actuellement approuvés sont considérés comme présentant davantage de risques ou d'effets indésirables..
- Les chercheurs peuvent obtenir des informations précieuses sur le médicament qui pourraient aider les autres à l'avenir.
- La plupart des personnes qui reçoivent un médicament expérimental dans le cadre d'un essai clinique sont suivies de près par une équipe médicale.
- Les médicaments considérés comme expérimentaux sont souvent gratuits pour les personnes participant à un essai.
Désavantages
Étant donné qu’un médicament expérimental n’a pas encore fait l’objet de tests suffisants sur un nombre suffisant de personnes pour obtenir l’approbation de la FDA, son efficacité et son innocuité peuvent être moins connues. Les inconvénients possibles incluent:- Le médicament pourrait avoir des effets négatifs (réactions indésirables) que les chercheurs n'ont pas encore découverts.
- Le médicament peut ne pas vous aider spécifiquement.
- Si l'étude est un essai contrôlé par placebo, il est possible que vous ne sachiez pas si vous recevez le médicament expérimental ou un placebo (remarque: les chercheurs vous informeront s'il s'agit d'une possibilité). Dans les essais cliniques sur le cancer, le placebo est peu utilisé et, au lieu de cela, les médicaments les plus récents sont généralement comparés aux médicaments plus "classiques". Cela signifie que vous recevrez soit le médicament expérimental, soit le médicament de premier choix actuellement prescrit pour votre cancer..
- L'utilisation du médicament peut réduire vos chances d'utiliser un autre traitement ou de participer à un autre essai clinique.
Questions a poser
Si vous envisagez d'utiliser un médicament expérimental, que ce soit dans le cadre d'un essai clinique ou par compassion, il est utile de poser plusieurs questions à vous-même et à votre médecin (ou aux chercheurs). Pour ce faire, il est très utile de faire venir avec vous une personne qui peut vous aider et poser des questions que vous ne pensez peut-être pas poser, et qui peut prendre des notes pendant votre consultation. Les questions à poser pourraient inclure:- Comment le médicament pourrait-il me profiter??
- Quels effets secondaires puis-je m'attendre?
- Comment fonctionne le médicament (en anglais simple plutôt qu'en termes techniques)?
- Qui paie le médicament, les tests associés et le suivi?
- Si je décide d'arrêter le médicament, que se passera-t-il (physiquement et en ce qui concerne la participation à l'essai clinique?)
- Combien de temps vais-je prendre le médicament et combien de temps prendra l'étude?
- Devrai-je être hospitalisé ou un traitement en ambulatoire??
- Comment saurai-je si le traitement fonctionne??
- Qui dois-je appeler si j'ai des questions lorsque je prends le médicament?
- Y a-t-il quelqu'un qui a pris le médicament auquel je peux parler??
- Que se passe-t-il si l'essai clinique se termine mais que le médicament n'est pas encore approuvé? Serez-vous capable de continuer à prendre le médicament s'il était efficace?
