Traitement de la maladie polykystique du rein
Lorsqu'un patient découvre son diagnostic de PKD, la première question qui se pose est de savoir s'il est traitable. Avant que nous puissions comprendre quel traitement pourrait ralentir la maladie, un bref détour par le rôle d'une hormone appelée ADH, ou l'hormone anti-diurétique (également appelée vasopressine), est nécessaire..
Le rôle de l'ADH dans la PKD
ADH a contribué à faire évoluer la vie des océans aux terres, il y a des siècles. Sans ADH, de nombreux organismes vivants seraient incapables de résister à la désagréable influence de la surface plus chaude de la terre sous un soleil de plomb..Produit par une partie du cerveau appelée «hypothalamus», l’ADH est une hormone qui agit sur le rein et lui permet de retenir et de conserver de l’eau. C'est ce qui donne à l'urine une apparence sombre et concentrée lorsque vous n'avez pas assez d'eau pour boire ou que vous passez une journée à l'extérieur sous le chaud soleil. Cela peut donc avoir une influence sur la quantité d'eau à excréter et sur la quantité de "recyclage" nécessaire pour répondre à nos besoins (en fonction d'autres facteurs, notamment notre consommation d'eau et même la température ambiante)..
Comment ADH s'intègre-t-il dans la discussion sur la MRC? Des études ont montré que l’ADH est l’un des principaux promoteurs de la croissance du kyste (cause de l’insuffisance rénale) dans la PKD. En d'autres termes, si vous pouviez en quelque sorte abaisser les niveaux d'ADH ou bloquer son action sur les kystes, il pourrait être possible de ralentir la croissance du kyste et la progression inexorable de la PKD.
Options de traitement actuelles
Comprendre le rôle de l'ADH aide à comprendre les options de traitement disponibles et pourquoi elles pourraient fonctionner, de l'augmentation de la consommation d'eau aux médicaments à la pointe de la technologie..- Augmentation de la consommation d'eau: Aussi simple que cela puisse paraître, l’eau potable est un moyen efficace de maintenir les niveaux d’ADH bas. Les niveaux d'ADH augmentent lorsque vous commencez à vous déshydrater. Cela déclenchera la réponse de la soif en vous faisant boire de l'eau, ce qui entraînera une baisse des niveaux d'ADH. Dans ce cas, l’idée est de maintenir l’ADH à un niveau bas en préemptant l’augmentation de l’ADH. Il est postulé que cela pourrait ralentir la progression de la PKD. Il reste à débattre sur l’efficacité et la signification de cette réalité en termes réels..
- Gérer les complications: En l'absence d'autres traitements spécifiques actuellement disponibles, nous sommes limités à la gestion des complications de la PKD. Ceux-ci incluent l'hypertension, les infections de rein, les calculs rénaux et les électrolytes anormaux. L'hypertension artérielle est traitée à l'aide de médicaments spécifiques appelés Inhibiteurs de l'ECA ou ARA. Une prise d'eau accrue pourrait également contribuer à réduire le risque de deux autres complications majeures liées à la PKD: les infections rénales et les calculs rénaux..
Options de traitement futures
Notre compréhension du rôle joué par ADH dans l'aggravation de la PKD a conduit à des recherches prometteuses qui pourraient offrir des options de traitement plus concrètes allant au-delà des interventions "pansement" décrites ci-dessus. Les recherches actuelles se concentrent sur la recherche de médicaments susceptibles de bloquer l'action de l'ADH et d'empêcher ainsi la croissance des kystes (car l'augmentation de la taille du kyste est au cœur de l'insuffisance rénale chez les patients atteints de PKD)..Voici quelques exemples:
- Tolvaptan: Ceci est un médicament qui a été initialement approuvé pour le traitement de faibles niveaux de sodium et agit en bloquant le site (appelé récepteur V2) auquel l’ADH se fixerait normalement dans les reins (considérez le récepteur V2 comme le "trou de serrure" auquel ADH doit être attaché, alors que tolvaptan est la "fausse clé" qui, le cas échéant, empêchera que cela se produise).
- L’essai TEMPO, très médiatisé, a montré une application clinique potentielle du tolvaptan dans le ralentissement du déclin de la fonction rénale chez les patients atteints de PKD. Le mécanisme semble ralentir la croissance du volume des reins, ce qui entraîne une diminution du déclin de la fonction rénale sur une période de trois ans. Le tolvaptan, toutefois, n'a pas encore reçu la bénédiction de la FDA aux États-Unis pour le traitement de la PKD, en partie en raison d'inquiétudes concernant ses effets sur le foie. Il est déjà approuvé pour le traitement de la PKD dans d'autres régions du monde).
- Octréotide: Il s'agit d'une version synthétique à longue durée d'action d'une hormone appelée somatostatine. Un essai réalisé en 2005 a d'abord révélé qu'un traitement de six mois à la somatostatine pourrait ralentir la croissance du kyste. Bien que nous sachions que la dégradation de la fonction rénale chez les personnes atteintes de PKD suit la croissance du kyste, l'étude s'est arrêtée avant de dire que ralentir la croissance du kyste, dans ce cas, se traduirait par une protection rénale cliniquement significative..
- Puis, en 2013, nous avons vu les résultats de l’essai ALADIN publiés dans le Lancet. Cette étude avait une période de suivi plus longue que les études précédentes et indiquait un volume rénal significativement inférieur chez les patients traités avec l'octréotide à un an de suivi, mais pas à trois ans..
- Compte tenu des données dont nous disposons jusqu'à présent, il semble que l'octréotide pourrait jouer un rôle potentiel dans le traitement de la PKD. Pour une raison quelconque, il semble que l'octréotide ralentisse la croissance du volume des reins sur un an, mais ses effets deviennent insignifiants à long terme. De toute évidence, des études plus complètes sur les résultats concrets à long terme sont nécessaires.
