L'anémie falciforme et l'hydroxyurée

En ce qui concerne la drépanocytose, le meilleur médicament dont nous disposons pour prévenir les complications est l’hydroxyurée, parfois abrégée en UH. L’hydroxyurée a été développée pour la première fois en tant que médicament de chimiothérapie dans les années 1960. Il a été utilisé initialement pour une grande variété de pathologies malignes, mais il est utilisé dans la drépanocytose depuis plus de 25 ans. L'hydroxyurée est le seul médicament approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) pour traiter la drépanocytose.

Comment l'hydroxyurée agit-elle dans l'anémie falciforme??

En cas d'anémie falciforme, l'hydroxyurée aide le corps à produire davantage d'hémoglobine fœtale (Hb F). C'est une hémoglobine trouvée chez les nouveau-nés. Les nouveau-nés atteints de drépanocytose ne présentent pas de complications au cours des premiers mois de leur vie, car l'hémoglobine fœtale empêche le globule rouge de se droguer. Cette augmentation de l'hémoglobine fœtale aide à garder votre globule rouge rond au lieu de le laisser échapper. Ces globules rouges circulent facilement dans les vaisseaux sanguins.

Quels sont les avantages de l'hydroxyurée??

Dans de nombreuses études menées chez des enfants et des adultes atteints d'anémie falciforme, le traitement à l'hydroxyurée a été associé à moins de crises douloureuses, de syndromes thoraciques aigus (complications pulmonaires), à une réduction du besoin de transfusion et à une réduction du besoin d'hospitalisation. L'hydroxyurée augmente également votre hémoglobine, vous rendant moins anémique. De plus, le traitement par l'hydroxyurée a été associé à une espérance de vie plus longue chez les adultes atteints d'anémie falciforme..

Effets secondaires

Sur la base des doses utilisées dans l’anémie falciforme, les effets indésirables sont relativement légers. On observe rarement une perte de cheveux, des plaies dans la bouche et un risque accru d'infection associé à la chimiothérapie. L'hydroxyurée peut réduire les globules blancs, l'hémoglobine et les plaquettes. En raison de cet effet secondaire, votre médecin surveillera de près vos numérations avec une numération globulaire complète et une numération des réticulocytes. On observe parfois des douleurs abdominales, mais elles sont généralement légères et disparaissent sans intervention. Un autre effet secondaire est l'assombrissement des ongles appelé mélanonichie. En général, la plupart des patients sont en mesure de trouver une dose d’hydroxyurée qu’ils peuvent tolérer avec peu d’effets secondaires..

Quels patients devraient envisager un traitement à l'hydroxyurée?

Selon les dernières directives en matière de gestion de la drépanocytose publiées par le National Heart, Lung and Blood Institute (Institut national de la santé) en 2014, tous les enfants atteints d'hémoglobine SS et de bêta zéro thalassémie drépanocytaire devraient bénéficier d'un traitement à base d'hydroxyurée pour prévenir les complications. après 9 mois d'âge. Chez l’adulte, le traitement à l’hydroxyurée doit être envisagé chez les patients présentant au moins 3 crises douloureuses par an, une douleur qui nuit aux activités quotidiennes, des antécédents de syndrome thoracique aigu ou une anémie grave qui nuit aux activités quotidiennes..

L'hydroxyurée cause-t-elle le cancer??

Historiquement, cela a été une préoccupation majeure. Les patients initialement traités avec l'hydroxyurée présentaient des conditions augmentant leur risque de cancer (cancer), mais parce qu'ils développaient un cancer alors qu'ils suivaient un traitement à l'hydroxurée, ce traitement était attribué au médicament. Dans la drépanocytose, la réponse est non. Selon une étude publiée en 2014 portant spécifiquement sur les patients atteints de drépanocytose, ceux qui prenaient de l'hydroxyurée ne présentaient pas de risque accru de cancer par rapport à ceux qui n'en prenaient pas..

Puis-je prendre de l'hydroxyurée pendant la grossesse?

À ce stade, il n’est pas recommandé de prendre de l’hydroxyurée pendant la grossesse. L'hydroxyurée est un médicament de classe D indiquant qu'il semble y avoir un risque pour le développement du fœtus. Un petit nombre de cas rapportant une grossesse normale chez des femmes atteintes de drépanocytose et ayant poursuivi l'hydroxyurée, mais des informations supplémentaires sont nécessaires..

Puis-je arrêter de prendre de l'hydroxyurée?

Non, l'hydroxyurée n'est pas un remède. Cela ne fonctionne que si vous le prenez comme indiqué. L'hydroxyurée est un médicament chronique utilisé dans le traitement d'une maladie chronique similaire aux médicaments que prennent les personnes hypertendues.