La loi sur les médicaments orphelins pour lutter contre les maladies rares
Qu'est-ce qu'un médicament orphelin??
Un médicament orphelin est un médicament (produit pharmaceutique) qui reste sous-développé en raison de l’absence de société pour le rentabiliser. Souvent, la raison pour laquelle le médicament n’est pas rentable est qu’il ya relativement peu de personnes qui l’achèteront en le comparant à la recherche et au développement nécessaires à sa fabrication. En termes simples, les médicaments orphelins sont ceux pour lesquels les entreprises ne s’attendent pas à gagner beaucoup d’argent et orientent plutôt leurs efforts vers des médicaments qui rapporteront de l’argent..Pourquoi certaines drogues sont des "drogues orphelines"
Les sociétés pharmaceutiques (médicaments) et biotechnologiques recherchent et développent en permanence de nouveaux médicaments pour traiter des maladies, et de nouveaux médicaments arrivent fréquemment sur le marché. Les personnes qui souffrent de maladies ou de troubles rares, en revanche, ne voient pas la même attention à la recherche de médicaments pour leurs maladies. En effet, leur nombre étant restreint, le marché potentiel pour de nouveaux médicaments pour traiter ces maladies rares (communément appelées «médicaments orphelins») est également faible..Une maladie rare survient chez moins de 200 000 personnes aux États-Unis ou moins de 5 personnes sur 10 000 dans l'Union européenne. Les organismes de réglementation des États-Unis et de l'Union européenne ont donc pris des mesures pour réduire cette disparité dans le développement des médicaments.
Incitations pour augmenter le développement de médicaments orphelins
Reconnaissant que les médicaments adéquats pour les troubles rares n’avaient pas été mis au point aux États-Unis et que les sociétés pharmaceutiques subiraient une perte financière en mettant au point des médicaments pour le traitement de maladies rares, le Congrès américain a adopté la loi Orphan Drug Act en 1983.Bureau américain du développement de produits orphelins
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis est chargée d’assurer la sécurité et l’efficacité des médicaments mis sur le marché aux États-Unis. La FDA a créé le Bureau de développement des produits orphelins (OOPD) pour aider à la mise au point de médicaments orphelins (et d'autres produits médicaux pour les maladies rares), notamment en offrant des subventions de recherche..Les médicaments orphelins, comme d’autres médicaments, doivent encore être jugés sûrs et efficaces par le biais de recherches et d’essais cliniques avant que la FDA ne les autorise à les commercialiser..
Loi américaine sur les médicaments orphelins de 1983
La Loi sur les médicaments orphelins incite les entreprises à développer des médicaments (et d’autres produits médicaux) destinés aux petits marchés des personnes atteintes de maladies rares (aux États-Unis, 47% des maladies rares touchent moins de 25 000 personnes). Ces incitations comprennent:- Crédit d'impôt fédéral pour la recherche effectuée (jusqu'à 50% des coûts) pour développer un médicament orphelin.
- Un monopole garanti de 7 ans sur les ventes de médicaments pour la première entreprise à obtenir l'autorisation de mise en marché par la FDA pour un médicament en particulier. Cela s'applique uniquement à l'utilisation approuvée du médicament. Une autre demande d'utilisation différente pourrait également être approuvée par la FDA, et la société disposerait également des droits de commercialisation exclusifs du médicament pour cet usage..
- Exemptions des frais de demande d'homologation de médicament et des frais de produit annuels de la FDA.
Effet de la loi sur les médicaments orphelins dans les produits pharmaceutiques américains
Depuis sa création en 1983, la Loi sur les médicaments orphelins est à l’origine du développement de nombreux médicaments. En 2012, il y avait au moins 378 médicaments approuvés dans le cadre de ce processus et leur nombre continue de grimper.Exemple de médicaments disponibles en vertu de la Loi sur les médicaments orphelins
Parmi les médicaments approuvés, citons notamment:- Hormone corticotrope (ACTH) pour le traitement des spasmes infantiles
- Tétrabenzine pour le traitement de la chorée chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington
- Traitement enzymatique substitutif pour les personnes atteintes du trouble de stockage du glycogène, la maladie de Pompe
Recherche et développement international pour les médicaments orphelins
À l'instar du Congrès américain, le gouvernement de l'Union européenne (UE) a reconnu la nécessité d'intensifier la recherche et le développement de médicaments orphelins..Comité des médicaments orphelins
Créée en 1995, l'Agence européenne des médicaments (EMEA) est chargée de garantir la sécurité et l'efficacité des médicaments sur le marché de l'UE. Il rassemble les ressources scientifiques des 25 États membres de l'UE. En 2000, le comité des médicaments orphelins (COMP) a été créé pour superviser le développement des médicaments orphelins dans l'UE..Règlement sur les médicaments orphelins
Le règlement sur les médicaments orphelins, adopté par le Conseil européen, prévoit des incitations à la mise au point de médicaments orphelins (et d'autres médicaments pour le traitement de maladies rares) dans l'UE, notamment:- Exemptions de frais liés au processus d'approbation marketing.
- Un monopole garanti de 10 ans sur la vente de médicaments pour la première entreprise à obtenir l'autorisation de commercialisation d'un médicament auprès de l'EMEA. Ceci s'applique uniquement à l'utilisation approuvée du médicament..
- Autorisation de mise sur le marché communautaire - une procédure centralisée d'autorisation de mise sur le marché qui s'étend à tous les États membres de l'UE.
- Protocole d'assistance, c'est-à-dire la fourniture d'avis scientifiques aux sociétés pharmaceutiques sur les divers tests et essais cliniques nécessaires au développement d'un médicament.
