Nouveaux traitements pour la fibrose pulmonaire idiopathique

En octobre 2014, la FDA a approuvé deux nouveaux médicaments, la pirfénidone (Esbriet) et le nintedanib (Ofev), pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique. La fibrose pulmonaire idiopathique est une maladie terrible qui tue la plupart des personnes diagnostiquées en quelques années à peine. Avant la découverte de la pirfénidone et du nintedanib, il n'existait aucune option de traitement médicamenteux spécifique pour les personnes atteintes de cette maladie mortelle..

Qu'est-ce que la fibrose pulmonaire idiopathique??

La fibrose pulmonaire idiopathique est une maladie chronique ou à long terme qui détruit les petits espaces dans les poumons (interstitia). Bien que peu de données soient disponibles sur la prévalence exacte de la maladie, l’American Lung Association estime qu’elle atteint environ 140 000 Américains. En parcourant la littérature, j'ai constaté des estimations beaucoup plus basses lorsque la maladie est définie de manière plus restrictive (veuillez excuser le jeu de mots), affectant entre 14 et 28 personnes par 100 000 personnes. Les personnes atteintes sont généralement âgées de 50 ans et plus et touchent plus d'hommes que de femmes.
Personne ne sait ce qui cause la fibrose pulmonaire idiopathique (c'est pourquoi on l'appelle un idiopathique désordre). Ce que nous savons, c'est que cette maladie mortelle augmente le recul dans les poumons - les poumons sont des organes élastiques rendant la respiration plus difficile. Il faut noter que la fibrose pulmonaire idiopathique est une contraignant maladie pulmonaire qui diminue les volumes pulmonaires. Une fois diagnostiqué, l’âge médian de survie des personnes atteintes de la maladie est de 4 ans seulement..
La fibrose pulmonaire idiopathique provoque une inflammation et des modifications fibreuses (cicatrisation) du tissu pulmonaire (parenchyme) qui sont liées mécaniquement aux capillaires pulmonaires des alvéoles. Les capillaires pulmonaires des alvéoles sont ainsi détruits. Les capillaires pulmonaires sont impliqués dans l'échange d'oxygène et introduisent du sang riche en oxygène dans le corps. En d'autres termes, chez les personnes atteintes de fibrose pulmonaire idiopathique, la cicatrisation du tissu pulmonaire empêche les capillaires pulmonaires de filtrer l'oxygène de l'air que nous respirons..
La fibrose pulmonaire idiopathique rend la respiration difficile après un effort. Il provoque également une toux et une modification des sons pulmonaires à l'examen. De nombreux symptômes de la maladie sont également systémiques ou touchant tout le corps et comprennent la fatigue, la perte de poids et la matraquage des doigts et des orteils. Les tomodensitomètres à haute résolution (imaginez des radiographies ultra détaillées) montrent une apparence inégale ou piégée et «en nid d'abeille» où des modifications fibrotiques se sont produites. La biopsie chirurgicale fournit un diagnostic définitif de la maladie. Au fur et à mesure que la fibrose pulmonaire progresse, elle entraîne une foule d'affections concomitantes ou concomitantes, notamment une insuffisance respiratoire, une insuffisance cardiaque et une hypertension pulmonaire..
Bien que nous ne sachions pas exactement ce qui cause la fibrose pulmonaire idiopathique, nous savons qu'il existe certains facteurs de risque probables de la maladie:

fumer la cigarette
infections pulmonaires virales
inhalation de gaz, vapeurs, poussières et autres petites particules
RGO (reflux gastro-oesophagien AKA chronique brûlures d'estomac)
la génétique

La fibrose pulmonaire idiopathique est connue pour son manque de traitement efficace et efficace. Bien que certaines personnes restent stables assez longtemps après le diagnostic, la plupart se décompensent ou s'aggravent même avec un traitement. Le traitement actuel vise les symptômes de la maladie ou tente de limiter l'inflammation et les cicatrices. La prednisone, un stéroïde, est souvent utilisée pour réduire l'inflammation. De nombreuses personnes atteintes de fibrose pulmonaire idiopathique reçoivent également un supplément d'oxygène et une rééducation pulmonaire. En fin de compte, la transplantation pulmonaire est la seule option de traitement pour les personnes atteintes de fibrose pulmonaire idiopathique..

Que sont la pirfénidone (Esbriet) et le Nintedanib (Ofev)?

Dans les essais cliniques, il a été démontré que la pirfénidone (Esbriet) et le nintedanib (Ofev) atténuent la fibrose ou les cicatrices et ralentissent ainsi la progression de la maladie..
La pirfénidone a de multiples mécanismes d'action possibles et constitue un médicament par voie orale. Au cours des essais cliniques de phase 3, près de la moitié des participants atteints de fibrose pulmonaire idiopathique légère à modérée recevant de la pirfénidone ont constaté une diminution plus faible de la capacité vitale forcée. Cette mesure indique une progression retardée de la maladie. Les participants ont également constaté d'autres avantages, notamment une distance de marche de 6 minutes et une diminution de la mortalité (nombre de décès) au cours de la période d'étude de 52 semaines. Les effets indésirables possibles du traitement étaient gérables et limités à la photosensibilité, aux crampes d'estomac, aux nausées et aux vomissements..
Le ninténanib est un inhibiteur de la tyrosine kinase et, comme la pirfénidone, est un médicament oral. Parmi les autres processus biologiques, la tyrosine kinase est impliquée dans les cicatrices et le changement fibrotique. Dans les essais cliniques de phase 3, comme le pirfénidone, le ninténanib a également ralenti la progression de la fibrose pulmonaire idiopathique, mesurée par une réduction du taux de diminution de la capacité vitale forcée. Les effets indésirables potentiels comprennent la diarrhée, les nausées, les vomissements, les maux de tête, une augmentation de la pression artérielle et une augmentation des enzymes hépatiques (un indicateur de dysfonctionnement du foie). Enfin, Ofev est un tératogène qui ne devrait pas être pris pendant la grossesse, par crainte d'une malformation du fœtus ou de la mort..

Qu'est-ce que Pirfenidone (Esbriet) et Nintedanib (Ofev) signifient pour vous?

Si vous-même ou une de vos connaissances êtes atteint de fibrose pulmonaire idiopathique, l’approbation de la pirfénidone (Esbriet) et du nintedanib (Ofev) est une véritable avancée médicale qui mérite d’être saluée. Cependant, certaines questions doivent être clarifiées avant que ces médicaments trouvent vraiment leur place en médecine clinique. Premièrement, on ignore si la pirfénidone et le nintendanib doivent être utilisés séparément ou simultanément pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique. S'ils sont utilisés ensemble, nous ne savons pas quel médicament doit être utilisé en premier. Si utilisé séparément, nous ne sommes pas sûrs que les médicaments vont afficher un effet synergique ou augmenté. Deuxièmement, nous ne savons pas si certaines personnes sont particulièrement sensibles («répondeurs») à l'un de ces médicaments ou aux deux. Troisièmement, nous ne savons pas si les médicaments continueront d’atténuer la progression de la fibrose pulmonaire idiopathique au-delà de la période d’essai de presque un an..
Sur une note finale, si vous ou un être cher êtes atteint de fibrose pulmonaire idiopathique, envisagez d’en apprendre davantage sur les groupes de soutien de la maladie à l’American Lung Association ou à l’Institut national du cœur, du poumon et du sang..