Traitement avancé pour les personnes atteintes du cancer du sang
Les avancées sous traitement peuvent être considérées comme de petits pas plutôt que des pas de géant; cependant, ces thérapies peuvent offrir des avantages en termes de survie pouvant être extrêmement utiles aux personnes touchées..
Dans certains cas, des thérapies émergentes pourraient même garder la flamme de l'espoir en feu - un traitement curatif tel qu'une greffe de moelle osseuse pourrait éventuellement être poursuivi - alors qu'avant, cela n'avait peut-être pas été une option.
Les gains de survie doivent être pris en compte, tout comme les effets secondaires et la toxicité; dans ces situations, les patients veulent généralement vivre aussi bien qu'ils le peuvent (qualité de vie) et aussi longtemps qu'ils le peuvent (survie).
Thérapies récemment approuvées
| Drogue | Maladie étudiée | Avantage comparatif |
| Inotuzumab ozogamicine (Besponsa) | LAL à cellules B en rechute ou réfractaire | 35,8% ont obtenu une réponse complète (contre seulement 17,4% avec un traitement standard) Durée médiane de survie de 8,0 mois (vs 4,9 mois avec un traitement standard) |
| Lénalidomide (Revlimid) | Myélome multiple récemment diagnostiqué | Le traitement d'entretien au lénalidomide après greffe a réduit les taux de mortalité de 25% par rapport au placebo ou à l'observation. Amélioration de la survie sans progression de la maladie: 52,8 mois avec la lénalidomide contre 23,5 mois |
| Daunorubicine et cytarabine liposome pour injection (Vyxeos) | AML liée au traitement nouvellement diagnostiquée (t-AML) AML avec modifications liées à la myélodysplasie (AML-MRC) | Amélioration de la survie par rapport aux patients traités séparément par la daunorubicine et la cytarabine (survie globale médiane de 9,56 mois contre 5,95 mois). |
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) pour la leucémie lymphocytique aiguë
Selon les estimations de l'American Cancer Society, environ 5 970 nouveaux cas de leucémie lymphoïde aiguë (LLA) étaient prévus aux États-Unis en 2017, avec environ 1 440 décès la même année. Malgré les améliorations apportées ces dernières décennies dans le traitement de nombreux cancers du sang, le pronostic pour ces patients atteints de LAL reste médiocre..La greffe allogénique de cellules souches (greffe de moelle osseuse provenant d'un donneur) est une promesse potentielle de guérison pour les adultes atteints de LAL. Cependant, il reste un obstacle à surmonter: les faibles taux de rémission complète avec les schémas de chimiothérapie actuels. La transplantation de cellules souches nécessite généralement une rémission complète de la maladie. Malheureusement, cela signifie que relativement peu d'adultes atteints de LAL à cellules B en rechute ou réfractaire (une maladie réapparue malgré le traitement) peuvent être transplantés..
Ainsi, les développeurs de médicaments ont recherché de nouveaux outils pour cibler ces cellules cancéreuses. Les cellules attaquantes ayant un marqueur appelé CD22 peuvent constituer un tel outil, dans les bonnes circonstances. Le CD22 est une molécule fabriquée par certaines cellules du corps et placée par ces cellules, presque comme des balises, à l'extérieur de la cellule, à l'intérieur de la membrane cellulaire. Chez les patients atteints de LAL à cellules B, les cellules cancéreuses ont cette molécule de CD22 dans environ 90% des cas, ce qui représente de bonnes chances pour le traitement du cancer..
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) est un anticorps monoclonal humanisé anti-CD22 qui est lié à la calicheamicine, un agent capable de tuer les cellules ciblées..
Inotuzumab ozogamicin est appelé un conjugué, car il s’agit d’un anticorps fixé ou conjugué à un agent capable de tuer les cellules. La partie anticorps recherche les cellules portant le marqueur CD22 et la partie conjuguée détruit la cellule ciblée..
La FDA a approuvé l'inotuzumab ozogamicin sur la base des résultats d'un essai clinique au cours duquel des chercheurs ont examiné l'innocuité et l'efficacité du médicament par rapport à un autre schéma de chimiothérapie. Cet essai comprenait 326 patients atteints de LAL à cellules B en rechute ou réfractaires et ayant reçu un ou deux traitements antérieurs..
Selon la FDA, parmi les 218 patients évalués, 35,8% ayant reçu de l'inotuzumab ozogamicin ont présenté une réponse complète pendant une durée médiane de 8,0 mois; parmi les patients ayant reçu une chimiothérapie alternative, seuls 17,4% ont présenté une réponse complète, sur une médiane de 4,9 mois. Ainsi, l’inotuzumab ozogamicine est une nouvelle option de traitement importante pour la LAL à cellules B en rechute ou réfractaire.
Les effets indésirables fréquents de l'inotuzumab ozogamicin sont les suivants: faibles concentrations de plaquettes (thrombocytopénie), faibles concentrations de certains globules blancs (neutropénie, leucopénie), infection, faibles taux de globules rouges (anémie), fatigue, saignements graves (hémorragie), fièvre ( pyrexie), nausées, maux de tête, faibles taux de globules blancs et fièvre (neutropénie fébrile), lésions du foie (transaminases et / ou augmentation de la gamma-glutamyltransférase), douleurs abdominales et taux élevés de bilirubine dans le sang (hyperbilirubinémie). Pour plus d’informations sur la sécurité, voir les informations de prescription complètes..
2. Lénalidomide (Revlimid) après greffe dans le myélome multiple
Le traitement d'entretien au lénalidomide après une greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (greffe de moelle osseuse par prélèvement volontaire) a permis de réduire les taux de mortalité de 25% par rapport au placebo ou à l'observation chez des patients atteints d'un myélome multiple récemment diagnostiqué, selon les résultats d'une récente étude en méta-analyse.McCarthy et ses collègues ont analysé les données des patients provenant de trois essais cliniques randomisés menés aux États-Unis, en France et en Italie. Les études portaient sur des patients atteints d'un myélome multiple récemment diagnostiqué et recevant une greffe de moelle osseuse autologue (autologue). Ensuite, 1 208 d'entre eux ont été traités par la lénalidomide par la suite, tandis que 603 patients ont reçu un placebo ou ont simplement été observés ou ont été surveillés..
Les patients traités par le lénalidomide ont eu une survie améliorée, sans progression de leur maladie, par rapport à ceux recevant un placebo ou une observation (52,8 mois contre 23,5 mois). Au total, 490 patients sont décédés. Un bénéfice significatif en termes de survie a été observé dans le groupe lénalidomide.
Une plus grande proportion de patients du groupe lénalidomide ont présenté une deuxième tumeur maligne primitive hématologique et une deuxième malignité primitive de tumeur solide; toutefois, les taux de progression, de mortalité toutes causes confondues ou de myélome étaient tous plus élevés dans le groupe placebo / groupe d'observation.
3. Chimiothérapie combinée fixe pour la leucémie myéloïde aiguë
La LMA est un cancer à progression rapide qui commence dans la moelle osseuse et provoque rapidement une augmentation du nombre de globules blancs dans le sang. Environ 21 380 personnes recevront un diagnostic de LMA cette année et environ 10 590 patients atteints de LMA décéderont de la maladie..Vyxeos est une combinaison fixe de médicaments de chimiothérapie, la daunorubicine et la cytarabine, qui peut aider certains patients à vivre plus longtemps que s'ils recevaient les deux traitements séparément. La FDA a approuvé Vyxeos pour le traitement des adultes atteints de deux types de leucémie myéloïde aiguë (LMA):
- AML liée au traitement nouvellement diagnostiquée (t-AML), et
- AML avec modifications liées à la myélodysplasie (AML-MRC).
Au cours d'un essai clinique, 309 patients atteints de LAM-t ou AML-MRC nouvellement diagnostiqués ont été randomisés pour recevoir Vyxeos ou recevoir des traitements séparés de daunorubicine et de cytarabine, les patients recevant Vyxeos ont vécu plus longtemps que les patients traités séparément survie globale 9,56 mois contre 5,95 mois).
Les effets indésirables fréquents comprenaient des saignements (hémorragie), une fièvre accompagnée de numération de globules blancs (neutropénie fébrile), des éruptions cutanées, un gonflement des tissus (œdème), des nausées, une inflammation des muqueuses (mucosite) et d’autres effets indésirables, notamment des troubles gastro-intestinaux. , infections graves et rythme cardiaque anormal (arythmie).
