Quelles sont les options de traitement pour la myélofibrose primitive?
La mutation dans le PMF entraîne une fibrose (cicatrisation) de la moelle osseuse. Cette cicatrisation dans la moelle osseuse perturbe le développement normal des cellules sanguines. L'anémie est la découverte de laboratoire la plus commune. La leucocytose (élévation des globules blancs) et la thrombocytose (nombre de plaquettes élevé) sont courantes, mais une progression de la maladie peut entraîner une thrombocytopénie (faible nombre de plaquettes). La splénomégalie (hypertrophie de la rate) se développe lorsque la rate devient un site secondaire de la production de cellules sanguines.
Est-ce que tout le monde a besoin d'un traitement?
Si votre première étape typique consiste probablement à explorer les options de traitement potentielles, rappelez-vous que toutes les personnes atteintes de MPF ne nécessitent pas nécessairement un traitement. Le traitement de la MPF est déterminé par le risque de progression de la maladie et de survie globale.Un système appelé score DIPSS (Dynamic International Pronostic Scoring System) Plus utilise des informations sur la personne telles que l'âge, la numération des globules blancs, l'hémoglobine, les cellules du souffle sanguin en circulation, la présence de symptômes, la génétique, le nombre de plaquettes et le besoin de transfusion pour calculer un score. En utilisant ce système, les personnes atteintes de FMP peuvent être classées en quatre catégories pronostiques: risque faible, risque intermédiaire 1, risque intermédiaire 2 et risque élevé. La survie médiane varie d'un peu plus d'un an chez les patients présentant une maladie à risque élevé à 15 ans chez les patients présentant une maladie à faible risque. La MPF chez les personnes de moins de 60 ans est associée à un meilleur pronostic et à une survie médiane de près de deux à 20 ans.
Les hématologues utilisent le score DIPPS Plus ainsi que la mutation génétique de la personne pour déterminer un plan de traitement. Les personnes atteintes d'une maladie à faible risque qui ne présentent pas de symptômes ne sont pas traitées, mais font l'objet d'une surveillance étroite pour détecter les symptômes et l'aggravation de l'anémie et / ou de la thrombocytopénie. Si une personne présente des symptômes (fièvre, perte de poids, transpiration excessive ou hypertrophie massive de la rate) ou un besoin transfusionnel, un traitement doit être instauré. Les transfusions de globules rouges sont généralement administrées lorsque le taux d'hémoglobine est inférieur à 8 g / dL. Étant donné que les transfusions répétées de globules rouges entraînent une surcharge en fer, d’autres traitements sont généralement tentés..
Traitement des symptômes
- Splénomégalie: Si la rate est hypertrophiée de manière significative et pose des problèmes (tels que gêne, multiples infarctus de la rate, augmentation du besoin transfusionnel), le médicament oral à base d’hydroxyurée peut être utilisé. Avec ce traitement, environ 40% des personnes atteintes de CMP ont une réduction de la taille de la rate de 50% durant environ un an. Si la rate ne répond pas au traitement à l'hydroxyurée, une splénectomie (ablation chirurgicale de la rate) peut être nécessaire..
- Anémie: L'anémie dans PMF peut être traitée avec une variété de médicaments tels que la fluoxymestérone, la prednisone ou le danazol. La fluoxymestérone et le danazol sont connus sous le nom d’androgènes (une hormone stéroïde) qui semblent stimuler la production de moelle osseuse. L'un des inconvénients majeurs de ces médicaments est qu'ils sont liés aux hormones mâles et peuvent provoquer le développement de poils, une voix grave ou une augmentation du volume musculaire. La thalidomide ou la lénalidomide (une forme de chimiothérapie) ainsi que la prednisone peuvent également être utilisés.
Risque élevé ou intermédiaire
Les personnes atteintes d'une maladie à risque intermédiaire ou élevé peuvent nécessiter un traitement alternatif. Il est naturellement difficile d’entendre que votre maladie est à risque plus élevé - la connaissance des options de traitement peut aider à atténuer certaines des inquiétudes et des craintes que vous pourriez ressentir..- Greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT ou greffe de moelle osseuse): C’est le seul traitement curatif pour la MPF mais présente un risque significatif. La transplantation doit avoir lieu peu de temps après le diagnostic avant l'apparition d'autres complications afin de réduire les complications. Historiquement, les greffes ont été limitées aux personnes âgées de moins de 60 ans ayant concordé avec des donneurs frères et soeurs (TMS). Plus récemment, des greffes ont été réalisées avec des donneurs appariés non apparentés ou non appariés.
- Ruxolitinib: Les personnes présentant une MPF et des symptômes sévères qui ne sont pas candidats à la HSCT peuvent utiliser le ruxolitinib. Le ruxolitinib est un médicament appelé inhibiteur de la tyrosine kinase, en particulier un inhibiteur de JAK2. JAK2 est une mutation courante de la MP, mais peut également être retrouvée dans d'autres néoplasmes myléoprolifératifs tels que la polycythémie vraie et la thrombocythémie essentielle. Le traitement par le ruxolitinib peut réduire la taille de la rate, réduire les symptômes (tels que la fatigue, les douleurs osseuses) et réduire l'anémie. Bien que ce médicament cible la mutation JAK2, les patients porteurs d'autres mutations peuvent également répondre.
