Options pour quand ITP ne résout pas

Bien que la majorité des enfants et un petit nombre d'adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire (PTI) conservent une numération plaquettaire normale, certains suivront un traitement chronique. L'idée d'avoir un PTI chronique peut être alarmante, alors voyons ce que cela signifie ici.
Premièrement, ITP peut être classé comme suit:

Primaire: Le PTI primaire est dû à la destruction auto-immune des plaquettes. Chez les enfants, la majorité des cas sont des ITP primaires.
Secondaire: Le PTI secondaire est associé à une autre maladie telle que le lupus, le VIH, l'hépatite C ou la leucémie lymphoïde chronique.

Bien que les traitements destinés à traiter le saignement pour le PTI primaire et secondaire puissent être similaires, le traitement du PTI secondaire est axé sur l'état pathologique sous-jacent. Un meilleur contrôle de l'état médical sous-jacent peut améliorer la thrombocytopénie.
Le ITP primaire peut ensuite être subdivisé en:

Nouvellement diagnostiqué: Diagnostic à trois mois.
Persistant: ITP qui persiste plus de trois mois.
Chronique: Si persistant plus de douze mois, il est étiqueté chronique.
Réfractaire: Ce terme est généralement utilisé pour définir le PTI nécessitant un traitement (patient présentant des symptômes de saignement) réfractaire au traitement de première intention (stéroïdes, IgIV, WinRho) ou à la splénectomie..

Malgré le fait que la majorité des adultes chez qui on a diagnostiqué un PTI primaire développeront une évolution chronique, la majorité maintiendra une numération plaquettaire stable et sûre (signifiant généralement plus de 20 000 cellules par microlitres), où les saignements spontanés sont moins probables. Ces patients peuvent encore parfois avoir besoin de traitements supplémentaires. Un exemple est la chirurgie, où le nombre de plaquettes doit souvent être plus élevé pour prévenir les saignements pendant la procédure.

Traitements de seconde ligne

Le défi concerne les patients qui continuent à avoir des saignements malgré les traitements de première ligne. Dans les années précédentes, la splénectomie était considérée comme le pilier du traitement de deuxième intention. La splénectomie fonctionne de deux manières. Premièrement, il supprime le site principal de destruction des plaquettes. Deuxièmement, il élimine certains lymphocytes qui produisent des anticorps antiplaquettaires vivants dans la rate. L'élimination de ces lymphocytes peut augmenter la durée de vie des plaquettes.
La splénectomie a des antécédents connus avec plus de 85% des patients ayant répondu, la grande majorité ayant normalisé le nombre de plaquettes. En dépit de ce taux de réussite, la splénectomie n’est pas sans risques, en particulier le risque de septicémie majeure (infection bactérienne grave) tout au long de la vie..
En raison de ces risques, certains médecins considèrent le traitement de deuxième intention par rituximab. Le rituximab est un anticorps qui se fixe aux lymphocytes B (l'un des globules blancs qui fabrique les anticorps), ce qui entraîne leur destruction. Avec une production moindre d'anticorps anti-plaquettes à partir de lymphocytes B, les plaquettes ne seront pas détruites. Le rituximab est généralement administré par perfusion intraveineuse une fois par semaine pendant quatre semaines, mais parfois moins de semaines. La réponse au rituximab est plus variable que la splénectomie. Certains patients ont une réponse durable mais d’autres rechutent..

Traitements de troisième ligne

Heureusement, il existe maintenant des thérapies de troisième ligne disponibles pour le PTI. Pendant de nombreuses années, on pensait que, dans le PTI, les plaquettes étaient fabriquées normalement dans la moelle osseuse, mais étaient détruites lors de leur libération dans la circulation. Les professionnels savent maintenant que la fonction plaquettaire est également altérée. Ces connaissances ont permis la mise au point de médicaments appelés agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO)..
Il existe actuellement aux États-Unis deux agonistes des récepteurs de la TPO, l'elthrombopag et le romiplostim. Elthrombopag est un médicament oral administré quotidiennement. Le romiplostim est administré une fois par semaine par injection sous-cutanée. Bien qu'elthrombopag puisse sembler être un traitement plus facile, car il est pris par la bouche, aucun aliment contenant du calcium ne peut être mangé plusieurs heures avant et après la dose. Une fois la dose d'entretien déterminée, les adultes peuvent apprendre à administrer le romiplostim à domicile.
Les agonistes des récepteurs de la TPO sont considérés comme des médicaments d'entretien chroniques utilisés pour maintenir le nombre de plaquettes suffisamment élevé pour prévenir les saignements. Ces médicaments peuvent être utilisés chez les enfants et les adultes atteints de PTI chronique..
Comme avec de nombreux traitements médicaux, l'ordre de traitement de première, deuxième et troisième ligne peut varier en fonction des caractéristiques du patient. Si vous avez des questions ou des préoccupations au sujet de votre traitement, vous devriez en discuter avec votre médecin..