Qu'est-ce que l'usage bienveillant des médicaments pour les patients cancéreux et les oncologues?

Qu'entend-on par compassion pour les patients atteints de cancer? Pensez à ces questions:
Que se passe-t-il si un seul traitement à l'étude peut vous aider, mais que vous ne remplissez pas les conditions d'inscription aux essais cliniques? Que faire si vous avez échoué à tous les traitements alternatifs, à l’exception d’un traitement prometteur qui n’a pas encore été approuvé par la FDA? Lorsque cela se produit, la FDA a mis en place un plan de sauvegarde. C'est ce qu'on appelle l'exemption d'usage compassionnel ou l'élargissement de l'accès aux médicaments expérimentaux..

Quel est le sens et le but de "l'utilisation de drogue compatissante?"

La consommation de drogue à des fins de compassion fait référence à l'utilisation d'un médicament expérimental (médicament expérimental) ou d'un instrument médical (un médicament non encore approuvé par la FDA). en dehors d'un essai clinique pour le traitement quand il n'y a pas d'autre traitement satisfaisant disponible. Avant l’approbation de la FDA, un médicament expérimental ne peut être ni vendu ni mis sur le marché aux États-Unis..

Qu'est-ce qu'un nouveau médicament expérimental (IND)? - Examen des essais cliniques et du processus d'approbation de la FDA

Avant de discuter de la consommation de drogue par compassion, il peut être utile de sauvegarder et de décrire le processus d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle procédure au fur et à mesure de son élaboration, puis de le rejeter ou de l’approuver par le processus d’approbation de la FDA pour une utilisation par le grand public. Pour cette discussion, je limiterai le processus aux seuls médicaments.
La première étape que les chercheurs utilisent lors de l’évaluation d’un médicament potentiel implique des études non humaines. Les nouveaux médicaments dans ce cadre sont testés soit sur des cellules cancéreuses développées dans un plat du laboratoire, soit sur d’autres animaux, tels que des souris. Lorsque ces études sont jugées suffisamment complètes, les tests sur l'homme passent par 3 phases d'essais cliniques. Des études cliniques de phase 1 sont effectuées sur un petit nombre de personnes et sont conçues pour répondre à la question: "Le médicament est-il sans danger?" Les essais de phase 2 constituent la prochaine étape, conçue pour répondre à la question: "Le traitement est-il efficace?" La dernière étape avant l'approbation (ou le rejet) de la FDA est constituée par les essais cliniques de phase 3, des essais permettant de répondre à la question: "Le traitement fonctionne-t-il mieux que les traitements approuvés standard ou avec moins d'effets secondaires?"
Dans ce scénario, l'utilisation de médicaments à des fins bienveillantes serait l'utilisation d'un médicament qui est dans l'une des phases des études cliniques avant l'approbation de la FDA, mais pas en tant que participant à l'un des essais cliniques..

Quand une personne pourrait-elle être qualifiée pour l'usage de drogue à des fins compatissantes (exemption pour usage de compassion)?

Idéalement, les patients cancéreux qui pourraient bénéficier d'un nouveau médicament expérimental (IND) seraient inscrits dans un essai clinique actif portant sur ce médicament.. Cela dit, certaines personnes susceptibles de bénéficier d'un médicament à l'étude peuvent ne pas répondre aux critères spécifiques d'inscription dans cet essai clinique pour des raisons telles que l'âge, les traitements antérieurs, le statut de performance ou d'autres facteurs d'exclusion. Dans ce cas, 2 critères doivent être remplis:

Il ne doit pas exister de traitement alternatif satisfaisant pour diagnostiquer, surveiller ou traiter une maladie grave, et
Le risque probable que représente le médicament expérimental (ou la procédure) pour la personne n'est pas supérieur au risque probable lié à la maladie elle-même.

Qu'est-ce que l'accès élargi aux drogues expérimentales??

Si vous lisez des documents de la FDA, vous pouvez vous demander quelle est la différence entre un accès étendu et une exemption d'utilisation compassionnelle, ou s'ils sont utilisés de manière interchangeable. La réponse est qu'il existe 3 niveaux d'accès étendu, le premier se référant à l'utilisation par un particulier. patient.Ces niveaux comprennent:

Utilisation de médicaments expérimentaux chez des patients individuels
Populations de patients de taille intermédiaire (jusqu'à 100), et
Grands groupes de patients (plus de 100)

Conditions d'accès individuel aux médicaments expérimentaux pour le cancer

Les conditions suivantes doivent être remplies pour demander un accès individuel:

Le médicament (ou la procédure) doit être destiné au diagnostic, à la surveillance ou au traitement d'une maladie grave.
Le patient doit être inadmissible à tout essai clinique en cours du médicament..
La FDA doit déterminer que la dérogation pour usage compassionnel n'interférera avec aucune étape des essais cliniques en cours du médicament..
Il ne doit pas y avoir de traitement alternatif ou comparable satisfaisant pour le patient, sinon le patient est incapable de tolérer ces traitements alternatifs..
Un patient doit avoir un diagnostic de cancer pour lequel le médicament expérimental a démontré une activité. En d'autres termes, la FDA doit déterminer qu'il existe suffisamment de preuves que le médicament est sûr et efficace pour justifier son utilisation chez un patient particulier..
Un patient doit généralement avoir subi un traitement standard qui n'a pas abouti.
Le médicament doit être utilisé dans les cas de maladie grave ou mettant la vie en danger, dans laquelle les risques du traitement expérimental l'emportent sur les risques de ne pas recevoir de traitement. En d'autres termes, le risque, y compris le décès, du traitement expérimental est considéré comme étant inférieur au risque de décès dû à la maladie sans traitement..

L'obtention du médicament implique la participation active du médecin et du patient
Le médecin doit être disposé à gérer le médicament et à effectuer le suivi du traitement.
La société qui fabrique le médicament doit accepter de fournir le médicament (la FDA ne peut pas "forcer" la société à fournir le médicament.) Si la société demande le paiement du médicament, le patient doit fournir ce paiement..
Après réception de la demande, la FDA décidera d'autoriser ou non une dérogation pour usage compassionnel. Il est important de noter que même si cela semble être un processus difficile, depuis 2009, la FDA a approuvé la grande majorité des demandes de nouveaux médicaments expérimentaux qu'elle a reçues.

Processus de demande d'utilisation de drogues compatissantes

Il existe 2 types d'applications à usage compassionnel. Ceux-ci inclus:

Utilisation d'urgence - En cas d'urgence, une demande peut être faite par téléphone (ou par un autre moyen de communication rapide) et un responsable de la FDA peut donner une autorisation par téléphone pour commencer le traitement. Le médecin traitant doit donner suite à cette autorisation verbale avec une demande écrite d'utilisation expérimentale de drogue dans les 15 jours suivant l'autorisation verbale de la FDA pour utiliser la drogue. (S'il n'y a pas assez de temps pour obtenir l'approbation de la commission d'enquête dans une situation émergente, le traitement peut commencer sans l'approbation de la CISR à condition que le médecin fournissant le traitement d'urgence en informe la CISR dans les 5 jours ouvrables.)
Utilisation compatissante (accès pour un seul patient) - À moins d'une urgence mettant la vie en danger, le médecin traitant doit remplir une demande expérimentale d'utilisation d'un nouveau médicament. Une fois que cette application a été livrée à la FDA, celle-ci dispose d'un délai de 30 jours au cours duquel la demande peut être examinée et une décision prise quant à son acceptation ou à son refus. Gardez à l'esprit que la plupart du temps, la décision sera communiquée au médecin traitant le plus rapidement possible..

(Étant donné que ces informations changent avec le temps, vérifiez les informations les plus récentes dans les sources FDA répertoriées au bas de cet article.)

Ce que vous devez savoir en tant que patient

Il y a plusieurs choses à garder à l'esprit si vous envisagez d'utiliser un médicament expérimental. Ceux-ci inclus:

Le médicament (ou la procédure) peut comporter des risques graves.
Étant donné que le médicament (ou la procédure) n'a pas encore été approuvé par la FDA, on ne sait pas si le médicament expérimental est meilleur ou pire que le médicament standard. Vous ne pouvez pas recevoir d'avantage supplémentaire du médicament.
Les effets secondaires à court terme et les effets secondaires à long terme du médicament ne sont pas encore complètement connus..

Votre médecin's Responsabilité dans l'usage de drogues compatissant

Lors de votre demande de consommation de drogue par compassion, ce sera votre oncologue traitant (celui que vous voyez vous-même pour recevoir des soins) qui sera responsable de l'application, de l'administration et de la documentation du traitement..

Le médecin traitant doit remplir une demande telle que décrite ci-dessus.
Le médecin traitant sera chargé de soumettre un protocole de traitement et de prouver à la FDA un rapport indiquant les résultats du traitement, son résumé et les éventuels effets indésirables..
Le médecin traitant est responsable d'obtenir le médicament du fabricant / développeur et de comptabiliser tout médicament restant après la fin du traitement..
Le médecin traitant doit accepter de surveiller la patiente tout au long du traitement, en respectant toutes les directives et responsabilités du patient, dans la mesure où elle assume le rôle de chercheur pour cette patiente..