Options de traitement nouvelles et à venir pour la myélofibrose primitive
Peut-être votre médecin vous a-t-il indiqué que la transplantation n'est pas la meilleure option pour vous, qu'aucun donneur approprié ne peut être identifié ou que vous n'avez pas toléré d'autres traitements de première intention pour la MPF. Naturellement, votre prochaine question pourrait être: quelles autres options de traitement sont disponibles? Heureusement, de nombreuses études en cours tentent de trouver des options de traitement supplémentaires. Nous passerons brièvement en revue certains de ces médicaments.
Inhibiteurs JAK2
Le ruxolitinib, un inhibiteur de JAK2, a été le premier traitement ciblé identifié pour la MP. Des mutations dans le gène JAK2 ont été associées au développement de PMF.Le ruxolitinib est un traitement approprié pour les personnes atteintes de ces mutations qui ne peuvent pas subir de greffe de cellules souches. Heureusement, il s’est avéré utile, même chez les personnes sans mutations JAK2. Des recherches sont en cours pour développer des médicaments similaires (autres inhibiteurs de JAK2) qui pourraient être utilisés dans le traitement de la MP, ainsi que pour associer le ruxolitinib à d'autres médicaments..
Le momélotinib est un autre inhibiteur de JAK2 étudié pour le traitement de la MP. Les premières études ont montré que 45% des personnes ayant reçu du momélotinib avaient une réduction de la taille de la rate. Environ la moitié des personnes étudiées présentaient une amélioration de leur anémie et plus de 50% étaient en mesure d'arrêter le traitement par transfusion. Une thrombocytopénie (faible nombre de plaquettes) peut se développer et limiter l’efficacité. Momelotinib sera comparé au ruxolitinib dans une étude de phase 3 afin de déterminer son rôle dans le traitement de la MPF.
Médicaments immunomodulateurs
Le pomalidomide est un médicament immunomodulateur (médicaments qui altèrent le système immunitaire). Il est lié à la thalidomide et à la lénalidomide. En général, ces médicaments sont administrés avec de la prednisone (un stéroïde).La thalidomide et le lénalidomide ont déjà été étudiés en tant qu'options de traitement de la MP. Bien qu'ils présentent tous deux des avantages, leur utilisation est souvent limitée par des effets secondaires. Le pomalidomide a été développé comme une option moins toxique. Certains patients présentent une amélioration de l'anémie mais aucun effet n'a été observé sur la taille de la rate. Compte tenu de cet avantage limité, des études sont en cours sur la combinaison du polmalidomide avec d'autres agents tels que le ruxolitinib pour le traitement de la MP..
Drogues épigénétiques
Les médicaments épigénétiques sont des médicaments qui influencent l'expression de certains gènes plutôt que de les modifier physiquement. Une classe de ces médicaments comprend les agents hypométhylants, qui comprennent l'azacitidine et la décitabine. Ces médicaments sont actuellement utilisés pour traiter le syndrome myélodysplasique. Les études portant sur le rôle de l'azacitidine et de la décitabine en sont à leurs débuts. Les autres médicaments sont des inhibiteurs de l’histone déacétlyase (HDAC) tels que le givinostat et le panobinostat..Everolimus
L'évérolimus est un médicament classé comme inhibiteur de la mTOR kinase et immunosuppresseur. Il est approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) pour le traitement de plusieurs cancers (cancer du sein, carcinome à cellules rénales, tumeurs neuroendocrines, etc.) et pour prévenir le rejet d'organes chez les personnes ayant subi une transplantation d'organe (foie ou rein). L'évérolimus est pris par voie orale. Les premières études indiquent qu'il peut réduire les symptômes, la taille de la rate, l'anémie, le nombre de plaquettes et le nombre de globules blancs.Imetelstat
Imetelstat a été étudié dans plusieurs cancers et myélofibrose. Dans les premières études, il a provoqué une rémission (signes et symptômes de PMH décédés) chez certaines personnes présentant une PMF à risque intermédiaire ou élevé..Si vous ne répondez pas au traitement de première intention, vous inscrire à un essai clinique peut vous donner accès à de nouveaux traitements. Il existe actuellement plus de 20 essais cliniques évaluant les options de traitement pour les personnes atteintes de myélofibrose. Vous pouvez discuter de cette option avec votre médecin.
