Transplantation De Cellules Souches Hématopoïétiques Et Myélofibrose Primaire
Pourquoi Doesn'Tout le monde reçoit une greffe?
Une cure a l'air merveilleuse, alors vous vous demandez peut-être pourquoi les personnes atteintes de myélofibrose primitive ne reçoivent pas de greffe. Tout est question de balance entre risque et bénéfice.Le traitement de la myélofibrose primitive est déterminé par la catégorie de risque en fonction des signes et des symptômes que vous rencontrez. Si vous ne présentez aucun symptôme ou si vous présentez des symptômes associés à une maladie à faible risque, la survie moyenne après le diagnostic est de 15,4 ans. Dans ce cas, les complications potentielles (greffe contre hôte, maladie aiguë ou chronique et décès) associées à la greffe l'emportent sur les avantages de la guérison. Des études ont montré que la survie à cinq ans chez les personnes atteintes d'une maladie à risque faible ou intermédiaire-1 était plus faible si elles avaient subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Cependant, dans les maladies à risque intermédiaire 2 et à risque élevé, la survie à cinq ans était améliorée chez les personnes transplantées par rapport à celles qui ne l'avaient pas été..
Si vous avez une myélofibrose primitive de degré intermédiaire 2 ou élevé, la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) est le traitement de choix. Comme le grand âge augmente le risque de complications liées à la transplantation (principalement secondaire à une maladie du greffon contre l’hôte), la HSCT a toujours été réservée aux personnes atteintes de myélofibrose primitive de moins de 60 ans. Depuis l’âge moyen, le diagnostic est de 67 ans. cela limite considérablement le nombre de personnes atteintes de myélofibrose primitive susceptibles de recevoir ce traitement. De plus, le donneur préféré pour HSCT est un frère jumelé. Un frère ou une soeur plein (même mère et père que le bénéficiaire) a une chance sur quatre d'être un allumette, ce qui limite encore le nombre de personnes pouvant suivre ce traitement..
Pronostic post-greffe
Actuellement, 40 à 60% des personnes atteintes de myélofibrose primitive qui subissent une greffe vivent au moins trois à quatre ans. Certaines preuves suggèrent qu'une splénectomie (ablation chirurgicale de la rate) avant la transplantation est associée à une amélioration des taux de survie, en particulier chez les hommes, mais la raison de cette situation n'est pas entièrement comprise. En outre, les personnes qui développent une myélofibrose après une polycythémie vraie ou une thrombocytémie essentielle semblent avoir un meilleur taux de survie après greffe que les personnes atteintes de myélofibrose primitive..Qui n'est pas éligible?
Certaines personnes atteintes d'une maladie à haut risque ne sont pas candidates au HSCT. Ceci est principalement déterminé par la probabilité de survie après HSCT.Des problèmes tels que l'excès de grosse rate (plus de 20 cm sous la cage thoracique) et plus de 20 transfusions sanguines avant la greffe (en particulier si vous avez les deux) ont été associés à une survie inférieure à cinq ans après la transplantation..
Et si vous're non éligible?
Alors, qu'est-ce qui est recommandé si vous avez une myélofibrose primitive à haut risque mais que vous n'êtes pas éligible à la HSCT ou que vous n'avez pas de donneur? Si vous présentez des symptômes tels que l'élargissement douloureux de la rate, la fatigue, des douleurs osseuses, des sueurs nocturnes, etc., le ruxolitinib pourrait constituer un traitement raisonnable..Il a été démontré que le ruxolitinib réduit les symptômes, la taille de la rate et améliore l'anémie chez les personnes atteintes de myélofibrose primitive. Une autre alternative à la HSCT pourrait être l'inscription à un essai clinique. Cela vous donnerait accès aux médicaments à l’étude en tant que traitement potentiel du myélofibose primitif précoce..
Ce n'est pas facile d'apprendre que vous n'êtes pas admissible à un traitement curatif, mais n'oubliez pas d'explorer toutes vos options..
L'avenir des greffes en tant que traitement
Grâce aux améliorations apportées aux traitements autour de la transplantation, telles que le régime utilisé pour préparer la moelle osseuse avant la transplantation et les médicaments utilisés pour prévenir la maladie du greffon contre l'hôte, de plus en plus de transplantations sont effectuées chez les personnes de plus de 60 ans et avec d'autres donneurs (membres non apparentés). donneurs non apparentés parfaitement appariés ou appariés). Certains centres grefferont des personnes atteintes de myélofibrose jusqu'à 75 ans..Espérons que, grâce à des améliorations continues, la CTSS sera disponible pour davantage de personnes atteintes de myélofibrose. La myélofibrose primitive étant une maladie rare, il faudra des années avant que nous comprenions bien le rôle que jouent d'autres donneurs dans la HSCT..
